“第四届广州国际干细胞与再生医学论坛”于广州盛大举行,从17日至20日,吸引了国内外众多专家学者围绕前沿热点问题展开深入交流讨论。其中,“非整合人诱导性多能干细胞(iPS)及相关技术用于β地中海贫血治疗的研究”项目启动暨项目实施研讨会成为此次论坛的一大亮点。
在论坛的背后,一项由中国科学院广州生物医药与健康研究院承担的国家重点基础研究计划正默默进行。该项目旨在如何利用iPS技术获得基因修复后的地贫病人造血干细胞,彻底解决来源的配型问题,为地贫病人带来根治的希望。广州生物院的潘光锦博士作为首席科学家,将主持这一充满潜力的项目。
地中海贫血,这一在南方省份如广东、广西、海南、四川、重庆等发病率较高的疾病,一直困扰着许多家庭。近年来,造血干细胞移植是较为理想的治疗方法,但由于地贫病人增生活跃,需要较多的造血干细胞才容易植入,使得这一治疗方法难以大规模开展。
上述项目若取得成功,将明确iPS及相关技术用于β地贫治疗的可行性、安全性,为β-地中海贫血患者的移植治疗提供大量自体来源的造血干细胞,为这一难题带来突破。这一消息令许多地贫患者及其家庭看到了希望。
论坛上的专家指出,随着科技的不断进步,iPS细胞技术为地贫治疗带来了新的可能性。不仅可以解决来源的难题,还有可能实现地贫病人的根治。这是一个具有重要意义的疾病,在遗传咨询及产前诊断方面尤为重要。我国南方各省的地贫发病率较高,这一研究的进展对于广大患者来说具有重大意义。
资料链接:
地中海贫血,按照受累的氨基酸链分类,分为α地中海贫血和β地中海贫血。按照基因缺损情况,可分为轻型或重型地中海贫血。α地中海贫血多见于黑人,而β地中海贫血则多见于地中海地区或东南亚。在我国南方各省均有报道,尤其是广东、广西、海南、四川、重庆等省区发病率较高。若夫妻为同型地中海型贫血的带因者,其子女有可能遗传到这一疾病,因此遗传咨询及产前诊断非常重要。此次论坛和研究项目的开展,为这一疾病的治疗带来了新的希望和可能性。