舞蹈病是一种罕见且大多先天性的疾病,主要影响女性。尽管医学界一直寻找治疗方法,但目前尚未找到有效的解决方案。我国青年教师马丽香在最近的研究中取得了突破性进展。
在复旦大学上海医学院的解剖与组织胚胎学系,马丽香老师及其团队在长江学者、复旦大学特聘教授张素春博士的指导下,致力于研究一种新型治疗方法。他们发现,来源于人胚胎干细胞的GABA能神经细胞可以修复运动障碍,这对治疗舞蹈病(亨廷顿病)具有重大意义。他们的研究成果已经发表在国际顶尖学术期刊《细胞》的子刊《细胞干细胞》杂志上。
舞蹈病是一种先天性神经系统退行性疾病,会导致患者的运动协调性和认知能力逐渐丧失,最终可能致命。马丽香老师的研究团队发现,舞蹈病的病因在于GABA能神经细胞的逐步退化,这会引起神经环路紊乱,进而导致运动功能障碍和认知丧失。他们的研究重点是,如何使人胚胎干细胞定向分化为GABA能神经细胞。
经过五年的潜心研究,马丽香老师找到了一种从人胚胎干细胞中获得大量GABA能神经细胞的有效方法。他们将获得的细胞移植到患有舞蹈病的模型鼠脑内,发现模型鼠的运动功能障碍有了明显的减缓和改善。这表明被移植的细胞不仅能与内源细胞整合,而且还能有效地修复脑内损伤的环路。
这一突破性的研究成果挑战了以往的观念,即成人脑神经环路一旦被破坏很难修复。马丽香老师的团队证明,移植的GABA能神经细胞不仅能够重建这条至关重要的环路,还能产生正确的神经递质,为细胞移植治疗舞蹈病开辟了新的可能。这项研究也说明,成人脑的可塑性可能比我们以前认为的要强。
舞蹈病,也被称为风湿性舞蹈病,通常发生在链球菌感染后。它是急性风湿热中的神经系统症状,可能影响大脑皮层、基底节及小脑。病变主要由锥体外系功能失调导致,临床特征为不自主的舞蹈样动作。这种疾病多见于儿童和青少年,尤其是5至15岁的女性。尽管成年女性偶尔也会发病,但发病率较低。除此之外,脑炎、白喉、水痘、麻疹、百日咳等感染以及系统性红斑狼疮和一氧化碳中毒等也可能引发舞蹈病。